基因疗法与传统治疗药物对比
对比项 |
小分子药物 |
抗体药物 |
基因治疗（核酸药物） |
分子量 |
小 |
大 |
中 |
作用位点 |
胞内、胞外与膜上 |
胞外、膜上 |
胞内 |
靶点个数 |
多 |
少 |
多 |
作用方式 |
静电力吸附 |
蛋白相互作用 |
碱基互补配对 |
特异性 |
弱 |
强 |
强 |
半衰期 |
短 |
短 |
长 |
先导分子研发难度 |
大 |
小 |
小 |
给药途径 |
口服 |
静脉或皮下注射 |
静脉或皮下注射 |
基因治疗有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的问题，主要通过基因替换、基因抑制、基因导入等三种机制发挥作用。
基因治疗的三种分子机制
资料来源：观研天下整理
基因治疗产品按技术特点分类
资料来源：观研天下整理
截至2020年底，根据CDE注册的临床实验来看，我国正在进行的基因治疗临床试验中，以肿瘤领域为主，占比达75%。
我国在研基因治疗临床试验按治疗领域拆分
数据来源：CDE
按临床阶段来看，我国在研基因治疗临床试验中，处在临床I期比例为51.6%，处在临床II期的比例为36%，处在临床III期的比例为13%。
中国在研基因治疗临床试验按临床阶段拆分
数据来源：CDE
自2003年开始，我国政府在伦理性及保障性等角度出发，发布相关政策推动基因治疗行业发展，同时，在全球加速推进创新药物研发的共识下，我国基因治疗的研发、临床应用及商业化持续深入。
2003-2021年我国基因治疗行业相关政策
日期 |
颁布主体 |
文件/事件 |
相关要点 |
2003.12 |
原卫生部、科技部 |
《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》 |
利用体外受精、和细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰获得的囊胚，其体外培养期限至受精或核移植开始不得超过14d |
2016.12 |
原卫生部 |
《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》 |
涉及人的生物医学研究应当符合知情同意、控制风险等伦理原则，涉及人的生物医学研究的医疗卫生机构是涉及人的生物医学研究伦理审查工作的管理责任主体，应当设立伦理委员会，并采取有效措施保障伦理委员会独立开展伦理审查工作 |
2017.07 |
科技部 |
《生物技术研究开发安全管理条例》 |
中国禁止以生殖为目的对人类配子、合子和胚胎进行基因操作 |
2019.05 |
国务院 |
《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》 |
国务院科学技术行政部门和省、自治区、直辖市人民政府科学技术行政部门应当会同本级人民政府有关部门对利用人类遗传资源开展科学研究、发展生物医药产业统筹规划，合理布局，加强创新体系建设，促进生物科技和产业创新、协调发展 |
2019.06 |
国家药典委员会 |
《人用基因治疗制品总论》 |
生产过程中使用的菌毒种和动物细胞基质应符合“生物制品生产检定用菌毒种管理规程”和“生物制品生产检定用动物细胞基质制备及检定规程”的相关要求。使用的原材料和辅料应符合“生物制品生产用原材料及辅料质量控制规程”的相关要求等 |
2021.03 |
卫健委 |
《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法（征求意见稿）》 |
所有涉及人的生命科学和医学研究活动均应当接受伦理审查 |
资料来源：卫健委等
目前，我国基因治疗市场尚未成熟，多数医疗企业的基因治疗项目处于临床试验前期，针对未来潜在市场进行乐观预测，我国基因治疗市场规模将从2021年的267.8亿元增至2025年的17885.3亿元，年复合增长率达185.8%。
2016-2025年中国基因治疗市场规模及预测
数据来源：观研天下整理
随着中国医药资本市场的壮大，国内越来越多的专注于基因治疗的创新公司不断涌现，但药企不仅尚未积累足够的细胞治疗研发经验，同时也没有配套的生产厂房，而CDMO作为一种新型研发生产外包模式，可从临床前研究到商业化生产的一体化生产服务，明显缩小研发投入，尤其是药品上市许可人制度（MAH）正式实施后，CDMO机构成为市场化结构优化的必然趋。据不完全统计，中国涉及基因CDMO的企业超过20家。其中，药明康德、康龙化成和博腾股份外包三剑客抢占先机，核心技术及竞争力均优于其他企业。
三家中国细胞基因治疗 CDMO 公司分析对比
企业 |
核心技术平台 |
优劣势 |
药明康德 |
·TESSA：无质粒AAV制造系统，与标准的三质粒制造方法相比可使得AAV生产效率提高40倍，颗粒感染性增加2000倍 ·Xlenti：用于慢病毒制造 AAV悬浮和贴壁双工艺平台 ·CAR-T细胞治疗一体化封闭式生产平台 一站式评估测试平台 |
·产能遍布国内、美国、欧洲，能够为世界各地的客户提供创建和开发尖端细胞和基因疗法的端到端支持 ·拥有特有的技术平台，可保证高质量、高产量的AAV生产流程 ·可提供工艺开发、生产和测试一体化服务 ·对非病毒载体的研发有限 |
康龙化成 |
·Absorption Systems细胞基因疗法评估能力 ·Allergan Biologics细胞基因治疗CDMO |
·引进国外成熟公司的先进技术，快速布局细胞基因治疗服务平台 ·未开始国内产能建设，落后于竞争对手 ·未公布其是否拥有独有的技术平台 |
博腾股份 |
·基于昆虫细胞的AAV悬浮无血清工艺平台 ·慢病毒悬浮无血清工艺 |
·在质粒、慢病毒、细胞治疗三个领域的工艺技术都达到了国际一流、国内领先的水平 ·可提供一站式的解决方案 ·暂无国外产能布局 |
资料来源：观研天下整理（TC）
观研报告网发布的《2021年中国基因治疗市场分析报告-行业规模现状与发展商机前瞻》涵盖行业最新数据，市场热点，政策规划，竞争情报，市场前景预测，投资策略等内容。更辅以大量直观的图表帮助本行业企业准确把握行业发展态势、市场商机动向、正确制定企业竞争战略和投资策略。本报告依据国家统计局、海关总署和国家信息中心等渠道发布的权威数据，以及我中心对本行业的实地调研，结合了行业所处的环境，从理论到实践、从宏观到微观等多个角度进行市场调研分析。
行业报告是业内企业、相关投资公司及政府部门准确把握行业发展趋势，洞悉行业竞争格局，规避经营和投资风险，制定正确竞争和投资战略决策的重要决策依据之一。本报告是全面了解行业以及对本行业进行投资不可或缺的重要工具。观研天下是国内知名的行业信息咨询机构，拥有资深的专家团队，多年来已经为上万家企业单位、咨询机构、金融机构、行业协会、个人投资者等提供了专业的行业分析报告，客户涵盖了华为、中国石油、中国电信、中国建筑、惠普、迪士尼等国内外行业领先企业，并得到了客户的广泛认可。
本研究报告数据主要采用国家统计数据，海关总署，问卷调查数据，商务部采集数据等数据库。其中宏观经济数据主要来自国家统计局，部分行业统计数据主要来自国家统计局及市场调研数据，企业数据主要来自于国家统计局规模企业统计数据库及证券交易所等，价格数据主要来自于各类市场监测数据库。本研究报告采用的行业分析方法包括波特五力模型分析法、SWOT分析法、PEST分析法，对行业进行全面的内外部环境分析，同时通过资深分析师对目前国家经济形势的走势以及市场发展趋势和当前行业热点分析，预测行业未来的发展方向、新兴热点、市场空间、技术趋势以及未来发展战略等。
【目录大纲】
第一章 2017-2021年中国基因治疗行业发展概述
第一节 基因治疗行业发展情况概述
一、基因治疗行业相关定义
二、基因治疗行业基本情况介绍
三、基因治疗行业发展特点分析
四、基因治疗行业经营模式
1、生产模式
2、采购模式
3、销售模式
五、基因治疗行业需求主体分析
第二节 中国基因治疗行业上下游产业链分析
一、产业链模型原理介绍
二、基因治疗行业产业链条分析
三、产业链运行机制
（1）沟通协调机制
（2）风险分配机制
（3）竞争协调机制
四、中国基因治疗行业产业链环节分析
1、上游产业
2、下游产业
第三节 中国基因治疗行业生命周期分析
一、基因治疗行业生命周期理论概述
二、基因治疗行业所属的生命周期分析
第四节 基因治疗行业经济指标分析
一、基因治疗行业的赢利性分析
二、基因治疗行业的经济周期分析
三、基因治疗行业附加值的提升空间分析
第五节 中国基因治疗行业进入壁垒分析
一、基因治疗行业资金壁垒分析
二、基因治疗行业技术壁垒分析
三、基因治疗行业人才壁垒分析
四、基因治疗行业品牌壁垒分析
五、基因治疗行业其他壁垒分析
第二章 2017-2021年全球基因治疗行业市场发展现状分析
第一节 全球基因治疗行业发展历程回顾
第二节 全球基因治疗行业市场区域分布情况
第三节 亚洲基因治疗行业地区市场分析
一、亚洲基因治疗行业市场现状分析
二、亚洲基因治疗行业市场规模与市场需求分析
三、亚洲基因治疗行业市场前景分析
第四节 北美基因治疗行业地区市场分析
一、北美基因治疗行业市场现状分析
二、北美基因治疗行业市场规模与市场需求分析
三、北美基因治疗行业市场前景分析
第五节 欧洲基因治疗行业地区市场分析
一、欧洲基因治疗行业市场现状分析
二、欧洲基因治疗行业市场规模与市场需求分析
三、欧洲基因治疗行业市场前景分析
第六节 2021-2026年世界基因治疗行业分布走势预测
第七节 2021-2026年全球基因治疗行业市场规模预测
第三章 中国基因治疗产业发展环境分析
第一节 我国宏观经济环境分析
一、中国GDP增长情况分析
二、工业经济发展形势分析
三、社会固定资产投资分析
四、全社会消费品基因治疗总额
五、城乡居民收入增长分析
六、居民消费价格变化分析
七、对外贸易发展形势分析
第二节 中国基因治疗行业政策环境分析
一、行业监管体制现状
二、行业主要政策法规
第三节 中国基因治疗产业社会环境发展分析
一、人口环境分析
二、教育环境分析
三、文化环境分析
四、生态环境分析
五、消费观念分析
第四章 中国基因治疗行业运行情况
第一节 中国基因治疗行业发展状况情况介绍
一、行业发展历程回顾
二、行业创新情况分析
1、行业技术发展现状
2、行业技术专利情况
3、技术发展趋势分析
三、行业发展特点分析
第二节 中国基因治疗行业市场规模分析
第三节 中国基因治疗行业供应情况分析
第四节 中国基因治疗行业需求情况分析
第五节 我国基因治疗行业进出口形势分析
1、进口形势分析
2、出口形势分析
3、进出口价格对比分析
第六节、我国基因治疗行业细分市场分析
1、细分市场一
2、细分市场二
3、其它细分市场
第七节 中国基因治疗行业供需平衡分析
第八节 中国基因治疗行业发展趋势分析
第五章 中国基因治疗所属行业运行数据监测
第一节 中国基因治疗所属行业总体规模分析
一、企业数量结构分析
二、行业资产规模分析
第二节 中国基因治疗所属行业产销与费用分析
一、流动资产
二、销售收入分析
三、负债分析
四、利润规模分析
五、产值分析
第三节 中国基因治疗所属行业财务指标分析
一、行业盈利能力分析
二、行业偿债能力分析
三、行业营运能力分析
四、行业发展能力分析
第六章 2017-2021年中国基因治疗市场格局分析
第一节 中国基因治疗行业竞争现状分析
一、中国基因治疗行业竞争情况分析
二、中国基因治疗行业主要品牌分析
第二节 中国基因治疗行业集中度分析
一、中国基因治疗行业市场集中度影响因素分析
二、中国基因治疗行业市场集中度分析
第三节 中国基因治疗行业存在的问题
第四节 中国基因治疗行业解决问题的策略分析
第五节 中国基因治疗行业钻石模型分析
一、生产要素
二、需求条件
三、支援与相关产业
四、企业战略、结构与竞争状态
五、政府的作用
第七章 2017-2021年中国基因治疗行业需求特点与动态分析
第一节 中国基因治疗行业消费市场动态情况
第二节 中国基因治疗行业消费市场特点分析
一、需求偏好
二、价格偏好
三、品牌偏好
四、其他偏好
第三节 基因治疗行业成本结构分析
第四节 基因治疗行业价格影响因素分析
一、供需因素
二、成本因素
三、渠道因素
四、其他因素
第五节 中国基因治疗行业价格现状分析
第六节 中国基因治疗行业平均价格走势预测
一、中国基因治疗行业价格影响因素
二、中国基因治疗行业平均价格走势预测
三、中国基因治疗行业平均价格增速预测
第八章 2017-2021年中国基因治疗行业区域市场现状分析
第一节 中国基因治疗行业区域市场规模分布
第二节 中国华东地区基因治疗市场分析
一、华东地区概述
二、华东地区经济环境分析
三、华东地区基因治疗市场规模分析
四、华东地区基因治疗市场规模预测
第三节 华中地区市场分析
一、华中地区概述
二、华中地区经济环境分析
三、华中地区基因治疗市场规模分析
四、华中地区基因治疗市场规模预测
第四节 华南地区市场分析
一、华南地区概述
二、华南地区经济环境分析
三、华南地区基因治疗市场规模分析
四、华南地区基因治疗市场规模预测
第九章 2017-2021年中国基因治疗行业竞争情况
第一节 中国基因治疗行业竞争结构分析（波特五力模型）
一、现有企业间竞争
二、潜在进入者分析
三、替代品威胁分析
四、供应商议价能力
五、客户议价能力
第二节 中国基因治疗行业SCP分析
一、理论介绍
二、SCP范式
三、SCP分析框架
第三节 中国基因治疗行业竞争环境分析（PEST）
一、政策环境
二、经济环境
三、社会环境
四、技术环境
第十章 基因治疗行业企业分析（随数据更新有调整）
第一节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
1、主要经济指标情况
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、公司优劣势分析
第二节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优劣势分析
第三节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优劣势分析
第四节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优劣势分析
第五节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优劣势分析
第十一章 2021-2026年中国基因治疗行业发展前景分析与预测
第一节 中国基因治疗行业未来发展前景分析
一、基因治疗行业国内投资环境分析
二、中国基因治疗行业市场机会分析
三、中国基因治疗行业投资增速预测
第二节 中国基因治疗行业未来发展趋势预测
第三节 中国基因治疗行业市场发展预测
一、中国基因治疗行业市场规模预测
二、中国基因治疗行业市场规模增速预测
三、中国基因治疗行业产值规模预测
四、中国基因治疗行业产值增速预测
五、中国基因治疗行业供需情况预测
第四节 中国基因治疗行业盈利走势预测
一、中国基因治疗行业毛利润同比增速预测
二、中国基因治疗行业利润总额同比增速预测
第十二章 2021-2026年中国基因治疗行业投资风险与营销分析
第一节 基因治疗行业投资风险分析
一、基因治疗行业政策风险分析
二、基因治疗行业技术风险分析
三、基因治疗行业竞争风险分析
四、基因治疗行业其他风险分析
第二节 基因治疗行业应对策略
一、把握国家投资的契机
二、竞争性战略联盟的实施
三、企业自身应对策略
第十三章 2021-2026年中国基因治疗行业发展战略及规划建议
第一节 中国基因治疗行业品牌战略分析
一、基因治疗企业品牌的重要性
二、基因治疗企业实施品牌战略的意义
三、基因治疗企业品牌的现状分析
四、基因治疗企业的品牌战略
五、基因治疗品牌战略管理的策略
第二节 中国基因治疗行业市场的重点客户战略实施
一、实施重点客户战略的必要性
二、合理确立重点客户
三、对重点客户的营销策略
四、强化重点客户的管理
五、实施重点客户战略要重点解决的问题
第三节 中国基因治疗行业战略综合规划分析
一、战略综合规划
二、技术开发战略
三、业务组合战略
四、区域战略规划
五、产业战略规划
六、营销品牌战略
七、竞争战略规划
第十四章 2021-2026年中国基因治疗行业发展策略及投资建议
第一节 中国基因治疗行业产品策略分析
一、服务产品开发策略
二、市场细分策略
三、目标市场的选择
第二节 中国基因治疗行业营销渠道策略
一、基因治疗行业渠道选择策略
二、基因治疗行业营销策略
第三节 中国基因治疗行业价格策略
第四节 观研天下行业分析师投资建议
一、中国基因治疗行业重点投资区域分析
二、中国基因治疗行业重点投资产品分析
图表详见报告正文······
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